阿尔茨海默病（拉丁语：Morbus Alzheimer、德语：Alzheimer-Krankheit、英语：Alzheimer”s disease，缩写：AD），俗称早老性痴呆、老年痴呆、痴呆症，是一种发病进程缓慢、随着时间不断恶化的神经退化性疾病，此病症占了痴呆症中六到七成的成因。最常见的早期症状为丧失短期记忆（难以记住最近发生的事），当疾病逐渐进展，症状可能逐渐出现，包括语言障碍、定向障碍（包括容易迷路）、情绪不稳、丧失动机、无法自理和许多行为问题。当情况恶化时，患者往往会因此和家庭或社会脱节，并逐渐丧失身体机能，最终导致死亡。虽然疾程因人而异，但诊断后的平均余命约为三到九年。（维基百科）
据了解，这是美国监管机构表示的唯一一种可能可治疗潜阿尔兹海默症的药物，而不仅仅是控制症状。
美国政府卫生官员周一批准了这近 20 年来第一种治疗阿尔茨海默病的新药，然而这种备受争议的治疗方法并未被证明有助于减缓疾病的发展。美国食品和药物管理局 (FDA) 表示，它批准了百健 (Biogen) 的这种药物，其结果似乎“很有可能”使阿尔茨海默病患者受益。
这是美国监管机构表示可能可以治疗潜在疾病而不是控制焦虑和失眠等症状的唯一疗法。
这一决定可能会影响数百万美国人及其家人，肯定会引发医生、医学研究人员和患者群体之间的分歧。它还对用于评估实验疗法的标准具有深远的影响，包括那些仅显示增量收益的标准。
据了解，百健（Biogen）与日本卫材公司（Eisai Co.）合作开发的这种新药并没有逆转智力衰退，只是在一项研究中减缓了这种衰退。治疗时每四周在医院通过输液给药。
反对批准该药物的 FDA 顾问 Caleb Alexander 博士说，他对这一决定“感到惊讶和失望”。约翰霍普金斯大学医学研究员亚历山大说：“FDA 得到了尊重，因为它有基于确凿证据的监管标准。在这种情况下，我认为他们给了产品一个通行证。”
FDA 药物评估和研究中心主任 Patrizia Cavazzoni 博士在一份声明中承认，该药物存在“不确定性”，但表示 Aduhelm 可以减少大脑中有害斑块，此举有望帮助减缓痴呆症。
根据所谓的加速批准条款，FDA 要求制药商进行后续研究，以确认对患者的益处。如果该研究未能显示出有效性，FDA 可能会将该药物从市场上撤出，尽管这样做的前科很少。
该公司表示，其目标是到 2030 年完成后续试验。
目前，在全世界有近 600 万人患有阿尔茨海默氏症，阿尔茨海默氏症会逐渐侵蚀记忆、推理、交流和基本日常所需的大脑区域。在疾病的最后阶段，患者连吞咽能力也将丧失。
该药品 Aducanumab（发音为“add-yoo-CAN-yoo-mab”）有助于清除大脑中一种称为β-淀粉样蛋白的蛋白质。其他实验性药物以前也这样做过，但对患者思考、照顾自己或独立生活的能力没有影响。
多年来，制药行业一直对阿尔茨海默氏症治疗方法束手无策，而研究成本高达数十亿美元。FDA 的获批许可可能会恢复对以前搁置的类似疗法的投资。
虽然研究人员并不完全了解导致阿尔茨海默氏症的原因，但人们普遍认为 aducanumab 靶向的脑斑块只是一个因素。
有证据表明，家族史、教育和慢性病（如糖尿病和心脏病）都可能起引起阿尔茨海默氏症。
“这是希望的迹象，但不是最终答案，” 美国国家老龄化研究所所长理查德霍德斯博士说，该研究所没有参与百健研究，但资助了阿尔茨海默氏症的研究。“淀粉样蛋白很重要，但不是唯一的促成因素。”
百健通过研究表明，一些服用 aducanumab 的患者的思维能力下降速度比服用安慰剂的患者慢 22%。
目前 FDA 对该药物的审查已成为关于用于评估难以治疗的疾病的疗法的标准的长期辩论的导火索。代表阿尔茨海默氏症患者及其家人的团体表示，任何新疗法：即使是一种微不足道的疗法都值得尝试。但许多专家警告说，为这种药物开绿灯可能会开创一个危险的先例，为疗效可疑的治疗打开大门。
来源：https://www.cbc.ca/news/health/fda-approves-alzheimers-drug-1.6056149
