【 加拿大乐活网lahoo.ca 2月27日讯】据温尼伯太阳报报道， 现年19岁的泰·斯佩勒（Ty Sperle）在得知自己通过一种新型基因编辑疗法的临床试验，治愈了困扰多年的罕见遗传病后，形容自己感到了“极度的震撼”。这位来自卑诗省的年轻人表示，去年那一天的开始他曾感到心灰意冷，但被告知痊愈的消息让他陷入了无法言喻的幸福之中。
斯佩勒是全球首位已知接受并被治愈的患者，该疗法被称为**“先导编辑”（Prime Editing）**。这一突破由总部位于美国的 Prime Medicine 公司实现，相关研究结果于去年12月发表在同行评审的权威医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）上。
这位家住卑诗省基洛纳（Kelowna）的青年，在5岁左右被诊断出患有慢性肉芽肿病（Chronic Granulomatous Disease, CGD），这导致他的免疫系统受损。斯图尔特·特维（Stuart Turvey）博士是一位儿科免疫学家，他在温哥华的卑诗省儿童医院治疗斯佩勒已超过十年。特维博士指出，这种疾病使患者极易受到严重甚至致命的感染。
特维博士解释道，这种基因编辑治疗过程包括：提取斯佩勒自身的细胞，修复其中的“拼写错误”，然后将这些细胞重新植入他的体内。随后，这些细胞在体内大量增殖，并取代了原本功能异常的细胞。
目前，斯佩勒是卑诗大学（UBC）奥肯那根分校理学系大二的学生。他表示，自己曾一直生活在持续的不确定感中。他说，疾病的痊愈意味着他再也不必生活在担心发生严重或危及生命感染的恐惧之中。
斯佩勒坦言，作为全球首位接受该疗法的患者，他感到“极其紧张”。他在接受加通社（The Canadian Press）采访时说：“当他们把移植的东西放入我体内时，我承受着难以想象的压力，非常焦虑。”但他强调，他对自己医生充满了信心。
在蒙特利尔的医院完成基因编辑治疗后，斯佩勒的母亲一直陪在他身边。不过，当他第一次听到痊愈的消息时，母亲并不在房间里。他回忆道，当他把消息告诉母亲时，她顿时喜极而泣。
斯佩勒认为，他治疗的成功可以为其他遗传病患者带来希望，尤其是随着这项技术在未来几年的不断进步。特维博士补充说，虽然某些疾病单独看很罕见，但总的来看却很普遍。他说：“在我们卑诗省儿童医院，据估计每三名住院患者中就有一名患有罕见病。”
他最后表示，斯佩勒的案例证明了这种基因编辑技术确实可以成为一种治愈手段。
